胚胎干細(xì)胞是胚胎發(fā)育早期的未分化細(xì)胞，具有正常和穩(wěn)定的染色體組型，有很強(qiáng)的自我更新能力，能在體外無(wú)限增殖并長(zhǎng)期維持未分化狀態(tài)，同時(shí)，它又具有發(fā)育全能性或多能性在體內(nèi)可以發(fā)育成一個(gè)完整的個(gè)體，形成包括生殖細(xì)胞在內(nèi)的任何一種成體細(xì)胞類型在體外具有分化成內(nèi)、中、外三個(gè)胚層的多種成熟細(xì)胞系的潛能，如分化為上皮細(xì)胞、心肌細(xì)胞、神經(jīng)元、造血細(xì)胞、骨倍肌細(xì)胞等。
胚胎干細(xì)胞向特定細(xì)胞系分化的過(guò)程，重現(xiàn)了胚胎細(xì)胞發(fā)育過(guò)程，使得對(duì)胚胎發(fā)育的極早期事件的研究成為可能。其體外分化系統(tǒng)正用于研究哺乳類生命的啟動(dòng)、編程、胚胎發(fā)生及發(fā)育過(guò)程的調(diào)控機(jī)制，研究細(xì)胞因子、生長(zhǎng)因子等因素對(duì)細(xì)胞分化的影響，以及通過(guò)基因修飾發(fā)現(xiàn)組織特異性發(fā)育調(diào)控的基因。深入認(rèn)識(shí)早期胚胎細(xì)胞分化發(fā)育機(jī)制，全面理解基因控制發(fā)育的過(guò)程，對(duì)臨床防治先天性缺陷、不育、流產(chǎn)等有著重要意義。胚胎干細(xì)胞的體外分化系統(tǒng)還可用于藥物的開發(fā)，從多個(gè)層面對(duì)新藥的療效、作用機(jī)理和安全性進(jìn)行快速安全的評(píng)價(jià)。此外，對(duì)人胚胎干細(xì)胞的遺傳改造也在探索中，若應(yīng)用于臨床將產(chǎn)生極其廣泛的影響。
胚胎干細(xì)胞作為細(xì)胞移植治療和組織工程的新來(lái)源，通過(guò)取代病人體內(nèi)損壞的細(xì)胞、組織甚至器官，可以達(dá)到治療組織缺損、遺傳缺陷、器官障礙等難治疾病目的。如
帕金森病等神經(jīng)退行性病變移植了胚胎干細(xì)胞后，可明顯改善癥狀；心肌梗死模型移植胚胎干細(xì)胞后心臟收縮功能明顯增強(qiáng)。但人胚胎干細(xì)胞的臨床應(yīng)用還存在一系列的理論和技術(shù)難題，如移植免疫排斥和倫理學(xué)困擾。對(duì)于移植排斥反應(yīng)問(wèn)題，科學(xué)家正在探索對(duì)胚胎干細(xì)胞的基因修飾、治療性克隆等多種解決途徑。
