一般情況下地中海貧血患者在進行干細胞治療前都接受過輸血治療，在反復接受異體抗原的過程中引起機體致敏，導致移植物排斥概率大。臨床經驗表明人類白細胞抗原完全相合的同胞供者造血干細胞移植是目前治療重型地中海貧血的首選治療方法，其中供者的選擇和患者移植前危險等級評估是干細胞治療的關鍵。有研究報道人類白細胞抗原匹配的同胞之間干細胞移植可以使地中海貧血治療的無病生存率達到90%，但最大限制在于只有不超過30%患者才具有人類白細胞抗原匹配的同胞供者，而非同胞之間移植發(fā)生排斥反應的概率較高，其中最大的危險因素是移植物抗宿主病。當前對非同胞之間的移植可以使用抗人胸腺細胞免疫球蛋白結合多種藥物治療來減少移植物抗宿主病的發(fā)生。在非同胞之間的重型β地中海貧血患者造血干細胞移植研究中，采用環(huán)孢素、嗎替麥考酚酯結合短程甲氨蝶呤和抗人胸腺細胞免疫球蛋白可以預防和減少移植物抗宿主病的發(fā)生。
