最早在2006年報道利用病毒載體將4個轉(zhuǎn)錄因子轉(zhuǎn)入已經(jīng)分化的體細胞中，經(jīng)去分化后成功收獲一種多能干細胞，并稱之為誘導多能干細胞。誘導多能干細胞的優(yōu)勢是細胞來源十分廣泛，取自患者的皮膚成纖維細胞、肝細胞、睪丸細胞和神經(jīng)細胞等經(jīng)過分化后均可獲得，同時還具有無限增殖和多能分化的潛能，進行自體移植時不會發(fā)生免疫排斥，也不涉及倫理方面的問題。誘導多能干細胞移植多應用于重型β地中海貧血的治療，患者突變基因會在去分化為誘導多能干細胞或誘導多能干細胞分化為造血干細胞過程中借助基因編輯技術進行修正，得到正常的造血干細胞后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)進行治療。
目前常用有3種定向基因編輯技術，即鋅指核酸酶、轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應物核酸酶和規(guī)律成簇間隔短回文重復CRISPR相關核酸酶技術能實現(xiàn)地中海貧血致病基因的矯正，其中第三種相對于其他基因編輯技術更加精確和高效且操作簡單，具有廣闊的應用前景。骨髓造血干細胞、外周血造血干細胞和臍血造血干細胞也可以通過基因編輯技術進行基因修正，但成體干細胞在體外難以實現(xiàn)大量的擴增和分化，誘導多能干細胞具有類似于胚胎干細胞的功能，能夠在體外經(jīng)誘導分化為成熟的紅細胞，同時誘導多能干細胞能長期保存，將其作為種子細胞可以不斷地為重型地中海貧血患者提供血源，為患者建立專屬的紅細胞血庫，保證治療的安全性。但需要注意的問題是使用動物血清培養(yǎng)液(胎牛血清)和胚胎成纖維細胞作飼養(yǎng)層培養(yǎng)誘導多能干細胞時應避免引入動物病原體，建議用無血清培養(yǎng)基和飼養(yǎng)層的培養(yǎng)方法，此方法已成功用于胚胎干細胞培養(yǎng)，是一種很好的替代培養(yǎng)方法。
目前將體細胞誘導去分化為誘導多能干細胞的最有效方法是使用反轉(zhuǎn)錄病毒載體引入轉(zhuǎn)錄因子基因，但反轉(zhuǎn)錄病毒整合可能干擾基因功能，同時也存在一定誘發(fā)癌變的風險，所以無外源基因?qū)胝T導方法和提高誘導效率是目前誘導多能干細胞移植需要解決的主要問題。
利用反轉(zhuǎn)錄病毒結(jié)合轉(zhuǎn)錄因子成功將純合子β地中海貧血患者皮膚成纖維細胞誘導生成誘導多能干細胞，體外研究表明它可以分化成3個胚層細胞并維持正常核型，且具有類似人類胚胎干細胞功能，能進一步分化為造血干細胞后合成胎兒血紅蛋白。該研究還將產(chǎn)前診斷中收集的羊水細胞和絨毛膜滋養(yǎng)細胞誘導生成誘導多能干細胞及成體細胞，并證明其功能與經(jīng)皮膚成纖維細胞誘導生成的誘導多能干細胞的功能一致。因此，誘導多能干細胞移植已成為地中海貧血和其他遺傳性疾病的產(chǎn)前診斷和早期治療的新方法，且能發(fā)揮重要作用。目前已在體外成功建立動物治療實驗模型，但直接應用于臨床治療還需要充足的前期工作準備，各國研究者正在進行理論和技術的完善，相信很快便可轉(zhuǎn)化進入實際臨床治療階段。
