從1988年法國第一次利用臍血造血干細(xì)胞移植成功治療了1例貧血患兒后，目前全球已開展超過4萬例的臍血造血干細(xì)胞移植，主要用于治療患有惡性疾病(如白血病)或非惡性疾病(如重型地中海貧血)的患者。
與骨髓造血干細(xì)胞移植相比其優(yōu)點主要有：
①移植物抗宿主病發(fā)生率和嚴(yán)重程度較低；
②感染和傳播潛伏病毒的風(fēng)險較低(如巨細(xì)胞病毒、EB病毒、肝炎病毒、艾滋病病毒)；
③受者移植后免疫重建快；
④消除了采集造血干細(xì)胞過程對供者損傷的風(fēng)險；
⑤在供者選擇和配型方面，有研究采用親緣性和非親緣性供者的臍血造血干細(xì)胞移植，發(fā)現(xiàn)患者的無病生存率和總體生存率無顯著差別或接近骨髓造血干細(xì)胞移植效果。
在無適合親緣性骨髓供者和臍血供者的情況下，可以使用非親緣臍血干細(xì)胞進行地中海貧血治療，但臍血造血干細(xì)胞移植也存在移植排斥風(fēng)險較高和移植后造血恢復(fù)延遲等缺點。為了能使移植后重建造血功能，需要一定數(shù)量的臍血有核細(xì)胞和CD34+細(xì)胞才能保持較高移植成功率，進行異基因移植時數(shù)值還需提至更高?；颊叩牡刂泻Ｘ氀獓?yán)重程度越高所需的細(xì)胞數(shù)量就越高。
在對33例地中海貧血患者進行同種異體臍血造血干細(xì)胞移植，移植后無死亡病例，但有7例患者發(fā)生移植排斥(排斥率約21%)，26例成功移植后2年無病生存率達(dá)79%，該研究指出發(fā)生移植排斥與預(yù)處理方案的選擇有關(guān)，聯(lián)合使用白消安、環(huán)磷酰胺或氟達(dá)拉濱和抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白的預(yù)處理方案，以及在移植后使用環(huán)孢霉素進行免疫抑制可以降低排斥風(fēng)險，提高臍血造血干細(xì)胞移植的治療效果。
