產(chǎn)前診斷可以減少地中海貧血患兒的出生，一旦確診應(yīng)選擇終止妊娠。但經(jīng)濟(jì)條件落后的地中海貧血高發(fā)地區(qū)地中海貧血患兒的出生率仍居高不下，需要終身治療，由于輸血治療和除鐵治療過程中患者生活質(zhì)量較差，所以地中海貧血重在預(yù)防。
干細(xì)胞治療可以實(shí)現(xiàn)地中海貧血的永久治療，但許多患者往往因?yàn)槿鄙倨ヅ涞墓┱邅碓矗瑫r(shí)手術(shù)治療費(fèi)用昂貴而無法得到救治。研究表明在干細(xì)胞治療前，合理的藥物預(yù)處理治療方案以及選擇合適的供者來源可以增加患者移植后的生存率，減少排斥反應(yīng)和移植物抗宿主病的發(fā)生，同時(shí)受者年齡以及風(fēng)險(xiǎn)評估等級都是移植過程中的重要參考因素，直接影響干細(xì)胞移植的效果，選擇最佳處理期和移植對象能夠最大限度增加移植存活率。
不同類型的干細(xì)胞移植增加了治療的可選擇性：骨髓造血干細(xì)胞移植治療地中海貧血在臨床上應(yīng)用較早，技術(shù)成熟，治療成功率高；外周血造血干細(xì)胞移植能使受者獲得更穩(wěn)定的移植物體系，同時(shí)非親緣外周血造血干細(xì)胞移植亦有良好的治療效果；臍血造血干細(xì)胞移植能夠減少移植物抗宿主病的發(fā)生，非親緣性供者的臍血造血干細(xì)胞移植治療效果接近骨髓造血干細(xì)胞移植；誘導(dǎo)多能
干細(xì)胞來源廣泛，具有類似胚胎干細(xì)胞的分化功能，自體移植時(shí)不會(huì)發(fā)生免疫排斥等優(yōu)點(diǎn)。因此，根據(jù)患者實(shí)際情況來選擇適合的干細(xì)胞治療類型，同時(shí)改進(jìn)移植方法，優(yōu)化藥物預(yù)處理治療等移植前預(yù)處理方案，減少移植并發(fā)癥和發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)，是未來地中海貧血干細(xì)胞治療的主要方向。
